双盲治疗期完成国内首个甲旁减激素替代疗法3期临床将进行主要终点分析

最快于2023年内向国家药监局递交上市申请

上海2023年1月6日 /医药/ — 专注于内分泌相关治疗领域的创新型生物医药公司维昇药业(VISEN Pharmaceuticals)今日宣布,其在研创新药:帕罗培特立帕肽(palopegteriparatide)的中国3期临床试验(PaTHway China试验)已于2023年1月4日完成双盲治疗期,即将进行主要终点分析。帕罗培特立帕肽每日一次给药旨在使甲状旁腺功能减退症(甲旁减,HP)成年患者恢复24小时甲状旁腺激素(PTH[1-34])生理水平。

PaTHway China试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行设计、多中心3期临床试验,旨在评估帕罗培特立帕肽作为甲状旁腺激素替代疗法的可能性。该研究旨在评价每日一次皮下注射帕罗培特立帕肽治疗成人甲旁减患者的安全性、耐受性和疗效,主要疗效终点为评估接受帕罗培特立帕肽治疗的甲旁减患者在停用常规钙和活性维生素D治疗时血清钙(sCa)在正常范围(8.3-10.6 mg/dL)的有效性。2021年5月31日该试验获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准在中国开展研究,2022年6月16日顺利完成全部受试者入组。

甲旁减是最后一种尚未实现真正的激素替代治疗的内分泌激素缺乏性疾病。这是一种罕见的内分泌疾病,其特点是甲状旁腺激素(PTH)水平不足或活性受损,钙磷稳态被破坏,导致血钙(sCa)降低和血磷(sP)升高。常规的钙剂和活性维生素D治疗不能有效解决甲旁减的短期症状、长期并发症以及生活质量受影响的问题,并可能导致肾功能受损。而帕罗培特立帕肽每日注射一次的给药设计可提供甲状旁腺激素在正常生理浓度范围内的持续暴露,如果获批,有望成为国内首个针对甲旁减的激素替代疗法。

维昇药业首席执行官兼执行董事卢安邦先生表示:"帕罗培特立帕肽的中国3期临床试验双盲阶段结束,意味着我们距离国内首个针对甲旁减的激素替代疗法研究成功更近一步。目前维昇药业将着手该研究的主要终点分析,在完成所有准备工作后,尽快向国家药监局递交上市申请。期待早日为中国甲旁减患者带来新的治疗选择,缓解他们长期以来的疾苦。"

维昇药业从Ascendis Pharma授权引进并开发帕罗培特立帕肽,该药物已于2022年被美国FDA授予优先审评资格,Ascendis称美国FDA预计于2023年4月30日完成审查[1]。此外,Ascendis Pharma也已向欧洲药品管理局(EMA)递交帕罗培特立帕肽的上市申请[2]

[1] https://investors.ascendispharma.com/news-releases/news-release-details/fda-accepts-priority-review-ascendis-pharmas-nda-transcontm-pth?fbclid=IwAR3eEnJy3Udn5_-x5yGvmb2FpIzQM_jSin7RJjHmtfK8Uw34VsAs2HMnAmA

[2] https://investors.ascendispharma.com/news-releases/news-release-details/ascendis-pharma-submits-marketing-authorisation-application

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